I nuovi farmaci antitumorali funzionano? Troppo spesso non lo sappiamo davvero e nemmeno il tuo dottore

I nuovi farmaci antitumorali funzionano? Troppo spesso non lo sappiamo davvero e nemmeno il tuo dottore
L'efficacia di un farmaco può essere valutata in base al suo potenziale di riduzione dei tumori, ma ciò non equivale necessariamente a migliori tassi di sopravvivenza. shutterstock.com

È difficile trovare qualcuno che non sia stato toccato dal cancro. Le persone che non hanno avuto il cancro da sole avranno probabilmente un amico o un familiare a cui è stata diagnosticata la malattia.

Se il tumore si è già diffuso, la diagnosi può sembrare una condanna a morte. La notizia che è disponibile un nuovo farmaco può essere di grande sollievo.

Ma immagina che un malato di cancro chiede al proprio medico: "Questo farmaco può aiutarmi a rimanere in vita più a lungo?" E in tutta onestà il dottore risponde: "Non lo so. C'è uno studio che dice che il farmaco funziona, ma non ha mostrato se i pazienti vivessero più a lungo o anche se si sentivano meglio. "

Potrebbe sembrare uno scenario improbabile, ma è esattamente quello che fa una squadra Ricercatori del Regno Unito trovato per essere il caso di molti nuovi farmaci antitumorali.

Uno sguardo alla ricerca

Uno studio pubblicato la scorsa settimana su British Medical Journal ha rivisto gli studi clinici 39 a sostegno dell'approvazione di tutti i nuovi farmaci antitumorali in Europa da 2014 a 2016.

I ricercatori hanno scoperto che oltre la metà di questi studi presentava gravi difetti che potrebbero esagerare i benefici del trattamento. Solo un quarto ha misurato la sopravvivenza come un risultato chiave e meno della metà ha riferito sulla qualità della vita dei pazienti.

Dei nuovi farmaci antitumorali 32 esaminati nello studio, solo nove avevano almeno uno studio senza metodi seriamente difettosi.


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I ricercatori hanno valutato i metodi in due modi. In primo luogo, hanno utilizzato una scala standard di "rischio di distorsione" che misura le carenze mostrate per portare a risultati distorti, come se i medici sapessero quali pazienti assumevano farmaci o se troppe persone hanno abbandonato presto lo studio.

In secondo luogo, hanno esaminato se l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) avesse identificato gravi difetti, come uno studio interrotto anticipatamente o se il farmaco fosse confrontato con un trattamento scadente. L'EMA ha identificato gravi difetti negli studi per dieci dei farmaci 32. Questi difetti sono stati raramente menzionati nei rapporti pubblicati sui processi.

Dagli studi clinici al trattamento - più veloce non è sempre meglio

Prima che un medicinale sia approvato per la commercializzazione, il produttore deve effettuare studi per dimostrarne l'efficacia. Regolatori come l'EMA, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense o l'Amministrazione terapeutica delle merci (TGA) dell'Australia giudicano quindi se consentirne la commercializzazione ai medici.

I regolatori nazionali esaminano principalmente gli stessi studi clinici, quindi i risultati di questa ricerca sono rilevanti a livello internazionale, anche in Australia.

C'è una forte pressione pubblica sui regolatori affinché approvino i nuovi farmaci antitumorali più rapidamente, sulla base di meno prove, soprattutto per i tumori mal trattati. L'obiettivo è ottenere trattamenti per i pazienti più rapidamente consentendo la commercializzazione dei medicinali in una fase precedente. L'aspetto negativo di un'approvazione più rapida, tuttavia, è la maggiore incertezza sugli effetti del trattamento.

Uno degli argomenti per le approvazioni precedenti è che gli studi richiesti possono essere effettuati in un secondo momento e ai pazienti malati può essere data una maggiore possibilità di sopravvivenza prima che sia troppo tardi. Però, uno studio americano ha concluso che gli studi post-approvazione hanno riscontrato un vantaggio in termini di sopravvivenza solo per 19 dei nuovi farmaci antitumorali 93 approvati da 1992 a 2017.

I nuovi farmaci antitumorali funzionano? Troppo spesso non lo sappiamo davvero e nemmeno il tuo dottore
Se l'evidenza di un nuovo farmaco antitumorale è difettosa, i pazienti sono vulnerabili a false speranze. Da shutterstock.com

Quindi, come viene misurata l'efficacia attualmente?

L'approvazione di nuovi farmaci antitumorali si basa spesso su esiti sanitari a breve termine, definiti "esiti surrogati", come la riduzione o la crescita più lenta dei tumori. La speranza è che questi risultati surrogati prevedano benefici a lungo termine. Per molti tumori, tuttavia, sono stati trovati a fare un cattivo lavoro prevedere una migliore sopravvivenza.

Uno studio di studi sul cancro per più di 100 medicinali trovati in media, gli studi clinici che misurano se i pazienti rimangono in vita più a lungo impiegano un anno in più per essere completati, rispetto agli studi basati sul risultato surrogato più comunemente usato, chiamato "sopravvivenza libera da progressione". Questo misurare descrive il periodo di tempo in cui una persona vive con un tumore senza che i tumori si ingrandiscano o si diffondano ulteriormente. Spesso è scarsamente correlato con la sopravvivenza globale.

Un anno può sembrare una lunga attesa per qualcuno con una diagnosi cupa. Ma ci sono politiche per aiutare i pazienti ad accedere a trattamenti sperimentali, come la partecipazione a studi clinici o programmi di accesso compassionevole. Se quell'anno significa certezza sui benefici per la sopravvivenza, vale la pena aspettare.

L'approvazione dei farmaci senza prove sufficienti può causare danni

In un editoriale che accompagna questo studio, sosteniamo che l'esagerazione e l'incertezza sui benefici del trattamento causano danni diretti ai pazienti, se rischiano danni gravi o potenzialmente letali senza benefici probabili o se rinunciano a trattamenti più efficaci e sicuri.

Ad esempio, il farmaco panobinostat, che viene utilizzato per pazienti con mieloma multiplo che non hanno risposto ad altri trattamenti, non ha dimostrato di aiutare i pazienti a vivere più a lungo e può portare a gravi infezioni e sanguinamento.

Informazioni imprecise possono anche incoraggiare false speranze e creare una distrazione dalle cure palliative necessarie.

E, soprattutto, l'ideale di un processo decisionale informato condiviso basato sui valori e sulle preferenze dei pazienti cade a pezzi se né il medico né il paziente hanno prove accurate per informare le decisioni.

Nei paesi con un'assicurazione sanitaria pubblica, come l'Australian Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS), l'accesso dei pazienti a nuovi farmaci antitumorali dipende non solo dall'approvazione del mercato ma anche dalle decisioni di pagamento. La PBS spesso rifiuta la retribuzione per i nuovi farmaci antitumorali a causa di evidenza clinica incerta. Nei casi dei farmaci in questa ricerca, alcuni sono disponibili sulla PBS, mentre altri no.

I nuovi farmaci antitumorali sono spesso molto costosi. In media negli Stati Uniti, un ciclo di trattamento con un nuovo farmaco antitumorale costa più di US $ 100,000 (A $ 148,000).

I malati di cancro hanno bisogno di trattamenti che li aiutino a vivere più a lungo, o per lo meno ad avere una migliore qualità della vita durante il tempo che hanno lasciato. Alla luce di ciò, abbiamo bisogno di standard di prova più rigorosi, per essere sicuri che ci siano reali benefici per la salute quando i nuovi farmaci antitumorali sono approvati per l'uso.

Informazioni sugli autori

Barbara Mintzes, Docente senior, Facoltà di farmacia, Università di Sydney e Agnes Vitry, Docente, Università dell'Australia Meridionale

Questo articolo è ripubblicato da The Conversation sotto una licenza Creative Commons. Leggi il articolo originale.

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