Il Gene Editing apre la scatola di Pandora e le sue conseguenze

Il Gene Editing apre la scatola di Pandora e le sue conseguenzeVirus batteriofagi che infettano le cellule batteriche, virus batterici. da www.shutterstock.com

Oggi, la comunità scientifica è sbalordita dalla prospettiva di un editing genetico da creare Umani "designer". La modifica genetica può avere conseguenze maggiori rispetto ai cambiamenti climatici, o anche alle conseguenze di scatenare l'energia dell'atomo.

CRISPR è l'acronimo di Ripetizioni ripetute Palindromiche Clustered a intervalli regolari interspaziati. Questo è il sistema immunitario che i batteri hanno sviluppato per proteggersi dalle infezioni da batteriofagi - la forma di vita più abbondante del pianeta.

Più piccolo di qualsiasi forma di vita conosciuta

I batteriofagi sono stati scoperti a Parigi da Felix d'Hérelle alla Istituto Pasteur in 1917. Stava studiando un sottogruppo di pazienti che si stavano riprendendo spontaneamente dalla dissenteria. D'Hérelle propose che un antimicrobico più piccolo di qualsiasi forma di vita conosciuta avesse ucciso i batteri nei pazienti infetti. Ha dimostrato in modo definitivo l'esistenza di questa nuova forma di vita e li ha denominati batteriofagi: virus che attaccano i batteri.

Il batteriofago è stato studiato intensamente: la sua bellezza è stato rivelato con il microscopio elettronico e il suo genoma è stata la prima forma di vita in sequenza.

Risposta ad un attacco di batteriofago

In 2007, Rodolphe Barrangou e Philippe Horvath della compagnia di produzione alimentare Danisco hanno collaborato con Sylvain Moineau della Laval University per risolvere un problema di vecchia data nella produzione di yogurt. Hanno chiesto: perché i batteri erano essenziali per la produzione di yogurt e formaggio suscettibili agli attacchi di batteriofagi e come si poteva evitare?

Barrangou, Horvath e Moineau hanno fatto il scoperta sorprendente che i batteri in realtà avevano un sistema immunitario.

CRISPR: acquisiti sistemi immunitari batterici.


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Dopo un primo attacco di batteriofago, un piccolo numero di batteri sopravvissuti riconoscerebbe il DNA dei batteriofagi appena attaccati. I batteri sopravvissuti avrebbero quindi innescato una risposta immunitaria che avrebbe portato alla morte dei batteriofagi. I batteri sopravvissuti a un attacco di fago avrebbero incorporato un frammento di DNA di batteriofagi all'interno del loro genoma batterico per fungere da "memoria" dell'infezione.

Target e Sever

Poi Barrangou, Horvath e Moineau scoperto come sono stati eliminati i batteriofagi invasori. Dopo aver riconosciuto il nuovo batteriofago, i batteri potrebbero bersagliare e recidere il DNA del batteriofago invasore.

Fondata nel Québec: CRISPR-Cas9: L'origine della vita | Sylvain Moineau.

I biologi Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier hanno scoperto ulteriormente che "guide" si era evoluto nel sistema immunitario batterico. Qualsiasi batteriofago il cui DNA corrispondesse al frammento di memoria acquisito da una precedente infezione sarebbe riconosciuto e separato da un meccanismo di eliminazione "guidato". Insieme, il sistema immunitario batterico che comprende frammenti di memoria del DNA del batteriofago e il meccanismo di risposta batterica sono noti come il sistema CRISPR-Cas9.

Sfruttamento commerciale della scoperta seguita. Doudna, Charpentier e altri hanno riconosciuto che questo nuovo sistema biologico potrebbe essere sfruttato per modificare i geni in qualsiasi forma di vita.

Scienza Bozeman: Cos'è CRISPR?

Il sistema CRISPR-Cas9 non è il primo sistema di editing genetico da scoprire. Il defunto biochimico Michael Smith, mentre all'Università della British Columbia, ha ricevuto un premio Nobel per 1993 per la scoperta di un mezzo chimico di modifica genetica con applicazioni relative al cancro e ad altre malattie.

UBC Science: The Legacy of Dr. Michael Smith.

I batteriofagi come potenziale soluzione

D'Hérelle ha osservato che lo stesso batteriofago isolato dai pazienti che si stavano riprendendo dalla dissenteria poteva essere usato per proteggere i conigli da un'infezione altrimenti fatale. Venendo prima della scoperta degli antibiotici, la scoperta di d'Hérelle ha ispirato Sinclair Lewis per caratterizzare la terapia con batteriofagi di esseri umani nella sua Romanzo vincitore del premio Pulitzer Arrowsmith.

Uno di maggiori raccolte di batteriofagi globalmente è presso la Laval University. Sylvain Moineau è il curatore e la collezione prende il nome da Felix d'Hérelle.

La speranza ora è che la terapia con batteriofagi possa essere considerata una potenziale soluzione per resistenza agli antibiotici. Tuttavia, qualsiasi aspettativa della terapia dei fagi è sminuita dallo sfruttamento attuale del virus benefici commerciali del sistema CRISPR-Cas9.

Oggi, la conseguenze di aprire un vaso di Pandora sono su di noi. L'applicazione del sistema CRISPR-Cas9 per generare progettisti umani attraverso la modifica genetica "germinale" delle uova umane raccolte creerebbe cambiamenti permanenti che continueranno nelle generazioni successive e le paure su queste azioni potrebbero essere paragonabili conseguenze della guerra nucleare e dei cambiamenti climatici.

Ma ci sono altre potenziali applicazioni di CRISPR-Cas9 "non-germinale", come la modifica genica della malattia. Questo è stato recentemente portato a termine con successo distrofia muscolare nei cani. Simile al mito di Pandora's Box, il pessimismo sull'editing genetico "germinale" può essere compensato dalla speranza di un futuro beneficio per l'umanità.

Circa l'autore

John Bergeron, emerito Robert Reford Professore e professore di medicina presso McGill, McGill University. John Bergeron ringrazia con gratitudine Kathleen Dickson come coautore.The Conversation

Questo articolo è ripubblicato da The Conversation sotto una licenza Creative Commons. Leggi il articolo originale.

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