Mia suocera mi ha chiamato ieri. Non sa esattamente cosa faccio per un lavoro ma ha una vaga idea con cui lavoro un gruppo che cerca di capire e in definitiva prevenire la malattia di Alzheimer.

Alla radio ha sentito che qualcuno aveva sviluppato una cura per il morbo di Alzheimer. Esso aveva qualcosa a che fare con le auto nel vialetto e il governo degli Stati Uniti lo stava finanziando. Era contenta e sollevata e mi suggerì di concentrare la mia attenzione su altre malattie cerebrali che necessitavano di essere curate.

Poi mi ha inviato un link all'intervista radiofonica programmata per coincidere con la pubblicazione della ricerca su Nature's Rivista di rapporti scientifici. comunicato stampa sullo studio, come l'intervista radiofonica di mia suocera, era molto eccitata.

Ci ha avvisato di un elegante insieme di esperimenti, basati sulla tecnologia del Flinders Medical Center, che ha generato vaccini candidati contro il morbo di Alzheimer che potrebbero quindi fornire un trattamento per la demenza. Secondo uno degli autori dello studio, un vaccino efficace potrebbe essere a pochi anni di distanza.

I vaccini, testati su modelli animali della malattia di Alzheimer e del tessuto cerebrale umano, hanno mostrato un'elevata risposta ad entrambi i bersagli in ogni contesto. Questa è davvero una buona notizia, e questi composti dovrebbero essere portati alla pipeline di sviluppo della droga il più velocemente possibile.

Ma prima che diventiamo troppo eccitati, vale la pena notare che per ogni composto 5,000-10,000 che entra nelle pipeline di sviluppo, sarà approvato solo un farmaco per uso nei pazienti, ad un costo stimato di $ 2.6 miliardi.

In particolare nella malattia di Alzheimer, i composti 244 sono stati studiati negli studi clinici 413 tra 2002 e 2012, con solo un nuovo farmaco viene approvato per alleviare temporaneamente i sintomi della malattia. Questo è un tasso di successo di 0.4%.

Alcuni fatti su Alzheimer e demenza

I medici descrivono la demenza come un fenomeno in cui una persona ha difficoltà in più aree di pensiero. Succede, ad esempio, quando i problemi di pianificazione, memorizzazione, concentrazione o navigazione diventano così gravi che la salute o l'abilità della persona a vivere in modo indipendente sono compromesse.

Nelle persone di età superiore a 65, la causa più comune di demenza (intorno al 70%) è la malattia di Alzheimer. L'età avanzata è il più grande fattore di rischio per l'Alzheimer; una persona su dieci di età compresa tra 60 e 70 e tre su dieci rispetto a 80, soddisfano i criteri clinici per la malattia.

Il morbo di Alzheimer prende il nome Alois Alzheimer, che in 1906 ha condotto un'indagine post mortem su una donna deceduta con demenza. Usando i coloranti per colorare le cellule cerebrali, ha osservato due caratteristiche patologiche anormali - "placche" e "grovigli" - diffuse in tutto il cervello.

I grovigli e le placche caratteristiche del morbo di Alzheimer sono l'obiettivo della maggior parte dei trattamenti in fase di sviluppo. NIH Image Gallery / Flickr, CC BYQueste placche e grovigli rimangono gli obiettivi della ricerca attuale. Nel 21st secolo, le placche sono note per essere costituite da frammenti di una proteina chiamata beta-amiloidee i grovigli sono noti come proteine ​​tau.

Con l'aumentare dell'età media delle persone nei paesi sviluppati, lo è anche il numero di persone con la malattia di Alzheimer. La grande emergenza è che senza un trattamento rivoluzionario, il numero di persone che vivono con demenza in Australia dovrebbe essere quasi 900,000 di 2050.

Con la crescita della popolazione questo problema diventa ancora maggiore, e il onere sociale ed economico anticipato è considerato catastrofico. Di conseguenza, il governo federale statunitense ora si impegna US $ 991 milioni all'anno alla ricerca e trattamento per il morbo di Alzheimer e la demenza.

Il governo australiano ha commesso Un $ 4 milioni all'anno per i prossimi cinque anni per superare lo stesso problema.

Sviluppo di vaccini in tutto il mondo

C'è ancora nessuna cura per il morbo di Alzheimer. La principale strategia di trattamento per gli ultimi anni 30 è stata quella di provare a ridurre i sintomi di perdita di memoria e disorientamento di sostituendo alcuni dei prodotti chimici del cervello, chiamati neurotrasmettitori, che si perdono man mano che la malattia progredisce.

Come ricerca riportata questa settimana, cerchiamo scoperte farmacologiche sviluppando farmaci per interferire con l'accumulo di entrambi amiloide or proteine ​​tau, o entrambi. Un modo per ottenere ciò è usare un vaccino attivo per stimolare il sistema immunitario ad attaccare l'amiloide o il tau. In alternativa, gli anticorpi artificiali contro amiloide o tau possono essere somministrati regolarmente attraverso le infusioni. Questo è noto come un vaccino passivo.

Almeno 14 programmi di sviluppo vaccinale il targeting tau è attualmente in corso. Per l'amiloide, almeno i programmi di vaccinazione 18 hanno iniziato o sono stati completati e falliti.

Sono in sviluppo anche altri trattamenti non vaccinali contro amiloide e tau. Ad esempio, i farmaci possono mirare a rimuovere l'amiloide o tau o per fermare la loro formazione iniziare con.

Ci sono altre buone notizie che suggeriscono che ci stiamo avvicinando al trattamento della malattia di Alzheimer. Una recente ri-analisi dei dati di alcuni grandi, ma falliti, studi clinici di un vaccino amiloide chiamato solanezumab ha mostrato effetti benefici in un sottogruppo di pazienti.

Un altro vaccino amiloide, aducanumab, è stato recentemente dimostrato sia per rimuovere l'amiloide sia per migliorare il pensiero nelle persone con malattia di Alzheimer lieve. Entrambi questi vaccini sono stati studiati in Australia e le persone che vorrebbero avere maggiori informazioni su di loro possono contattare il proprio medico o i nostri laboratori di ricerca.

Ovviamente, più colpi in porta, meglio è. Il successo nello sviluppo di farmaci umani è dolorosamente basso. Stime dell'industria farmaceutica suggeriscono che lo sviluppo di un nuovo farmaco è stimato per richiedere almeno 10-15 anni.

Nonostante i suggerimenti di mia suocera, ho ancora oggi il lavoro. Mentre spero che questi nuovi vaccini siano efficaci, c'è un'alta probabilità che non riusciranno a colpire il loro bersaglio negli esseri umani viventi, o che colpiranno il bersaglio ma in tal modo far ammalare le persone per altri motivi. O forse l'obiettivo è sbagliato del tutto. Quindi non è il momento di concentrarsi altrove, ancora.

Circa l'autore

Paul Maruff, professore, Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

Questo articolo è stato pubblicato in origine The Conversation. Leggi il articolo originale.

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