Un tipo di immunoterapia mirata indotta remissione negli adulti con una forma aggressiva di leucemia che aveva recidivato nei pazienti 5. I primi risultati di questo processo in corso evidenziano il potenziale dell'approccio.

La leucemia linfoblastica acuta (ALL) è il cancro in cui il midollo osseo produce troppi linfociti, un tipo di globuli bianchi. Nei pazienti con B-cell ALL, il midollo produce troppi linfociti B, che producono anticorpi per combattere l'infezione. Quando i pazienti adulti con ALL B-cell hanno remissione seguita da recidiva, la prognosi è scarsa. Il trattamento standard utilizza la chemioterapia per uccidere le cellule tumorali, seguita da un trapianto di cellule staminali del midollo osseo per sostituire le cellule che formano il sangue distrutte dalla chemioterapia.

L'immunoterapia mirata è stata efficace

immunoterapia mirata si è dimostrato efficace contro i tumori meno cellule B aggressivi. Questa tecnica dirige il sistema immunitario del paziente di attaccare le cellule tumorali. I ricercatori hanno prima rimuovere le cellule immunitarie conosciute come cellule T del paziente. Queste cellule sono geneticamente modificati per produrre un recettore artificiale che possono attaccarsi cellule B e innescare la loro distruzione. Le cellule T modificate vengono infuse nel paziente.

Poiché la tecnica ha dimostrato il successo nel targeting di altri tipi di tumori a cellule B, un team guidato da Drs. Michel Sadelain e Renier J. Brentjens al Memorial Sloan-Kettering Cancer Center hanno deciso di testarlo in persone con B-cell ALL recidivato. Il recettore che hanno aggiunto alle cellule T dei pazienti era un recettore dell'antigene chimerico (CAR) progettato per colpire una proteina chiamata CD19 trovata sulla superficie delle cellule B. La loro sperimentazione clinica di fase I è stata finanziata in parte dal National Cancer Institute (NCI) del NIH.

Tutti 5 dei pazienti è andato in remissione completa

I ricercatori hanno scoperto che tutti 5 dei pazienti che hanno ricevuto la terapia erano in remissione completa in poche settimane di infusione delle cellule T CAR-modificato. Tre pazienti sono stati in grado di ricevere il trapianto di midollo osseo 1 a 4 mesi dopo la terapia cellulare e di trasferimento erano ancora in remissione fino a 2 anni più tardi. Un paziente è stato in grado di ricevere un trapianto di cellule staminali dopo la terapia mirata e recidivato. Un altro è morto mentre in remissione di complicazioni probabilmente non collegati alla terapia.

Nel complesso, la terapia stessa è stata ben tollerata. Tre dei pazienti ha sviluppato febbre e 2 bisogno alte dosi di terapia con steroidi per trattare l'infiammazione innescata dal trattamento.

I pazienti con B-cell ALL recidivata resistente alla chemioterapia hanno una prognosi particolarmente sfavorevole ", dice Brentjens. La capacità del nostro approccio di ottenere remissioni complete in tutti questi pazienti molto malati è ciò che rende questi risultati così straordinari e questa nuova terapia così promettente.

I ricercatori stanno ora testando le cellule T modificate dal CAR in diversi altri pazienti. Sono stati inoltre programmati ulteriori studi clinici per testare se i pazienti con B-cell ALL avrebbero tratto beneficio dal ricevere questa terapia prima nel corso della malattia, sia con la chemioterapia iniziale che durante la remissione per aiutare a prevenire le ricadute.

Dobbiamo esaminare l'efficacia di questa immunoterapia mirata in ulteriori pazienti prima che possa potenzialmente diventare un trattamento standard per i pazienti con LLE B a cellule recidivanti ", dice Brentjens. Fonte articolo: argomenti di ricerca NIH