Il team si avvicina al primo farmaco per curare il cancro mortale al fegato

Le cellule dei tumori fibrolamellari si presentano come fili rosa all'interno di un mare di piccoli punti viola e rosa

I ricercatori hanno scoperto alcune classi di terapie che distruggono le cellule tumorali fibrolamellari che crescono nei topi.

Le opzioni di trattamento per il cancro mortale del fegato, chiamato carcinoma fibrolamellare, sono gravemente carenti.

I farmaci che funzionano su altri tumori del fegato non sono efficaci e, sebbene siano stati compiuti progressi nell'identificazione dei geni specifici coinvolti nella crescita dei tumori fibrolamellari, questi risultati devono ancora tradursi in alcun trattamento.

Per ora, la chirurgia è l'unica opzione per le persone colpite, principalmente bambini e giovani adulti senza precedenti condizioni epatiche.

"Ci sono persone che hanno bisogno di terapia ora", afferma Sanford M. Simon, capo del Laboratorio di biofisica cellulare presso la Rockefeller University.


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“Abbiamo deciso di essere completamente agnostici su ciò che pensavamo avrebbe funzionato: abbiamo provato di tutto. Con nostra sorpresa, abbiamo trovato alcune mescole che funzionano davvero bene".

Quindi il suo gruppo ha gettato il lavello della cucina sul problema e ha testato oltre 5,000 composti, già approvati per altri usi clinici o in studi clinici, per vedere se qualcuno dei composti potesse essere riproposto per il trattamento del fibrolamellare.

I loro risultati sono pubblicati in Scoperta del cancro.

"Abbiamo deciso di essere completamente agnostici su ciò che pensavamo avrebbe funzionato: abbiamo provato di tutto", afferma Simon. "Con nostra sorpresa, abbiamo trovato alcuni composti che funzionano davvero bene".

Finalmente farmaci promettenti

In un mondo ideale, gli scienziati eseguono numerosi esperimenti per identificare il bersaglio terapeutico perfetto per una malattia, quindi testano una suite di farmaci in sistemi modello per individuare opzioni di trattamento promettenti per raggiungere il bersaglio scelto.

Il laboratorio Simon sta effettuando tali esperimenti, ma questo processo può richiedere anni e i bambini e i giovani adulti che ora sono malati di fibrolamellare probabilmente non vedranno mai i frutti di tali fatiche.

Quindi Simon ha adottato un approccio parallelo e accelerato. Dopo aver testato una vasta libreria di farmaci su cellule tumorali fibrolamellari cresciute nei topi nel corso di diversi mesi, il suo team ha identificato alcune nuove classi di terapie che sembrano uccidere efficacemente le cellule tumorali fibrolamellari e ulteriori esperimenti hanno fornito alcune spiegazioni molecolari sul perché questi farmaci sono così efficaci contro una malattia che ha, fino ad ora, sconcertato i medici che curano cancro al fegato.

"Finora ho dovuto dire ai pazienti che non abbiamo farmaci che hanno dimostrato di funzionare", afferma Michael V. Ortiz, oncologo pediatrico presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center e collaboratore dello studio. “È davvero entusiasmante che finalmente abbiamo alcuni farmaci promettenti da perseguire negli studi clinici. E, poiché ogni individuo risponde in modo diverso, è particolarmente eccitante avere più successi, che ora possiamo testare in combinazione l'uno con l'altro".

Migliore medicina di precisione precision

Basandosi su questi risultati iniziali, Simon e colleghi hanno testato i composti su cellule umane prelevate direttamente dai tumori dei pazienti. Sono stati in grado di testare le cellule rispetto alla loro gamma di candidati farmacologici dopo averle coltivate solo per pochi giorni, ottenendo risultati simili a quelli osservati nelle cellule che hanno impiegato mesi per crescere.

"Entro tre giorni, possiamo avere dati informativi terapeutici, che è molto più veloce di quanto consentito dai metodi precedenti", afferma il primo autore Gadi Lalazar, un istruttore di indagini cliniche nel laboratorio Simon. "Sebbene ci siano alcuni ostacoli logistici e siano necessarie ulteriori verifiche, questo potrebbe essere potenzialmente trasformativo per il trattamento di alcuni tipi di cancro".

I risultati suggeriscono che potrebbe non essere necessario eseguire lo screening di nuovi farmaco contro il cancro candidati in cellule cresciute nei topi prima di testarli su cellule umane, un passo in più che può costare molti mesi ai ricercatori sul cancro. Dati questi risultati, i medici potrebbero presto essere in grado di eseguire la biopsia delle cellule del tumore di un paziente, sottoporre quelle cellule a uno stuolo di farmaci candidati finché non trovano il composto più efficace per quel paziente specifico e avere un piano di trattamento pronto in pochi giorni... potenzialmente trasformando il panorama della medicina di precisione.

Eliminate le cellule tumorali del fegato

Il recente lavoro di Simon è stato ispirato dall'iniziativa di medicina di precisione del 2015 iniziata nell'amministrazione Obama, che prometteva di cambiare il volto della medicina con un approccio mirato, su misura per la composizione genetica, lo stile di vita e l'ambiente unici di un paziente.

"Non vuoi dare a tutti i zoppicanti lo stesso trattamento: vuoi che sia 'mirato in modo preciso' in base al fatto che abbiano torto la caviglia, rotto un osso o semplicemente una scheggia", afferma Simon.

Negli ultimi sei anni, Simon ha sviluppato una serie di sistemi modello per aiutare a identificare le molecole note per guidare i tumori, note come oncogeni. Ma la chiave per applicare la medicina di precisione al cancro, si rese conto Simon, non è testare alla cieca i farmaci contro mutazioni o geni espressi in modo anomalo, ma eseguire screening funzionali che chiedono quali farmaci hanno effettivamente un impatto sul tumore in questione.

I risultati dell'approccio di Simon hanno ora prodotto le prime terapie dimostrate per eliminare le cellule tumorali fibrolamellari e una nuova speranza per le persone che soffrono di una malattia mortale.

Fonte: Rockefeller University

Circa l'autore

Katherine Fenz-Rockefeller

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Questo articolo è apparso originariamente su Futurity

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