Il pezzo di scienza. wavebreakmediaIl pezzo di scienza. wavebreakmedia

Gli studi clinici sono stati il ​​gold standard dei test scientifici da allora il chirurgo navale scozzese Dr James Lind ha condotto il primo tentativo di conquistare lo scorbuto in 1747. Attirano decine di miliardi di dollari di investimenti annuali e i ricercatori hanno pubblicato quasi un milione di studi fino ad oggi secondo il registro più completo, con 25,000 in più ogni anno.

Gli studi clinici si suddividono in due categorie: prove per garantire che un trattamento sia idoneo all'uso umano e prove per confrontare diversi trattamenti esistenti per trovare il più efficace. La prima categoria è finanziata da società mediche e avviene principalmente in laboratori privati.

La seconda categoria è almeno altrettanto importante, che informa regolarmente le decisioni di governi, operatori sanitari e pazienti ovunque. Tende ad avere luogo nelle università. L'esborso è più piccolo, ma difficilmente si cambia tasca. Ad esempio, il National Institute of Health Research, che coordina e finanzia la ricerca del NHS in Inghilterra, esaurito £ 74m su prove in 2014 / 15 da solo.

Eppure c'è un grosso problema con questi studi finanziati pubblicamente che pochi saranno a conoscenza di: a numero sostanziale, forse quasi la metà, produce risultati statisticamente incerti. Se ciò suona scioccante, dovrebbe farlo. Una grande quantità di informazioni sull'efficacia dei trattamenti potrebbe essere errata. Come può essere giusto e cosa stiamo facendo al riguardo?

Il problema della partecipazione

Gli studi clinici esaminano gli effetti di un farmaco o di un trattamento su un campione adeguato di persone in un momento appropriato. Questi effetti sono confrontati con un secondo gruppo di persone - il "gruppo di controllo" - che pensa di ricevere lo stesso trattamento ma di solito sta prendendo un placebo o un trattamento alternativo. I partecipanti sono assegnati a gruppi a caso, quindi parliamo di studi randomizzati e controllati.


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Se ci sono troppi pochi partecipanti in una sperimentazione, i ricercatori potrebbero non essere in grado di dichiarare un risultato con certezza, anche se viene rilevata una differenza. Prima di iniziare una sperimentazione, è compito loro calcolare la dimensione del campione appropriato utilizzando i dati sulla differenza minima clinicamente importante e la variazione sul risultato misurato nella popolazione studiata. Pubblicano questo insieme ai risultati dello studio per consentire a tutti gli statistici di controllare i loro calcoli.

Le prove nella fase iniziale hanno meno problemi di reclutamento. Gli studi molto precoci riguardano gli animali e le fasi successive pagano bene le persone per partecipare e non hanno bisogno di grandi numeri. Per le prove sull'efficacia dei trattamenti, è più difficile sia reclutare e trattenere le persone. Ne hai bisogno di molti di più e di solito devono impegnarsi per periodi più lunghi. Sarebbe un cattivo uso del denaro pubblico pagare così tante persone grandi somme, per non parlare delle questioni etiche relative alla coercizione.

Per fare un esempio, il Add-Aspirin trial è stato lanciato all'inizio di quest'anno nel Regno Unito per studiare se l'aspirina può impedire a determinati tumori comuni di ritornare dopo il trattamento. Sta cercando pazienti 11,000 dal Regno Unito e dall'India. Supponendo che recluti solo 8,000, i risultati potrebbero finire per essere sbagliati. Il problema è che alcuni di questi studi sono ancora trattati come definitivi nonostante ci siano troppi pochi partecipanti per essere certi.

Un grande studio ha esaminato i processi tra 1994 e 2002 finanziati da due dei maggiori organismi di finanziamento del Regno Unito e ha rilevato che meno di un terzo (31%) ha reclutato i numeri che stavano cercando. Poco più della metà (53%) è stata data un'estensione di tempo o denaro, ma ancora 80% non ha mai centrato l'obiettivo. In un follow-up delle stesse attività di due finanziatori tra 2002 e 2008, 55% delle prove reclutate a target. Il resto è stato dato le estensioni ma il reclutamento è rimasto inadeguato per circa la metà.

Il miglioramento tra questi studi è probabilmente dovuto al Regno Unito Clinical Trials Unità e reti di ricerca, che sono stati introdotti per migliorare la qualità complessiva della prova fornendo esperienza. Anche così, quasi la metà dei processi britannici sembra ancora in difficoltà con il reclutamento. Peggio ancora, il Regno Unito è un leader mondiale nelle competenze di prova. Altrove le probabilità di trovare squadre di prova che non seguono le migliori pratiche sono molto più alte.

La strada davanti

C'è notevolmente piccolo prove su come fare bene il reclutamento. L'unico intervento pratico con prove convincenti del beneficio è da un documento di prossima pubblicazione che mostra che telefonare a persone che non rispondono agli inviti postali, il che porta a un aumento di 6% nelle assunzioni.

Un paio di altri interventi funzionano ma hanno notevoli aspetti negativi, ad esempio permettendo alle reclute di sapere se si trovano nel gruppo di controllo o nel gruppo di test principale. Poiché ciò significa rinunciare a tutta l'idea di test cieco, una pietra miliare della maggior parte delle sperimentazioni cliniche, non vale la pena.

Molti ricercatori CREDIAMO la soluzione è incorporare studi di assunzione in prove per migliorare il modo in cui identifichiamo, affrontiamo e discutiamo la partecipazione con le persone. Ma con gli enti finanziatori già tesi, si concentrano sul finanziamento di progetti i cui risultati potrebbero essere rapidamente integrati nell'assistenza clinica. Studiare la metodologia di reclutamento potrebbe avere un enorme potenziale ma è un passo rimosso dall'assistenza clinica, quindi non rientra in quella categoria.

Gli altri lo sono lavorando su progetti per condividere prove su come reclutare più efficacemente le squadre di prova. Ad esempio, noi stanno lavorando con colleghi in Irlanda e altrove per collegare la ricerca su ciò che causa problemi di reclutamento a nuovi interventi progettati per aiutare.

Nel frattempo, un team presso l'Università di Bristol ha sviluppato un approccio che ha trasformato completamente il reclutamento in alcune prove, fondamentalmente parlando con i gruppi di ricerca per capire i potenziali problemi. Questo è estremamente promettente, ma richiederebbe un cambiamento radicale nella pratica dei ricercatori per migliorare i risultati a tutti i livelli.

E qui abbiamo colto il problema di fondo: risolvere il reclutamento non sembra essere una priorità assoluta in termini politici. Il Regno Unito è all'avanguardia, ma è un progresso lento. Probabilmente faremmo di più per migliorare la salute finanziando nessuna nuova valutazione del trattamento per un anno e destinando tutti i finanziamenti alla ricerca sui metodi. Finché non affronteremo questo problema, non possiamo essere sicuri di gran parte dei dati che i ricercatori ci stanno fornendo. Quanto prima si sposta in cima all'agenda, tanto meglio.

The Conversation

Circa l'autore

Heidi Gardner, ricercatrice pre-dottorato, Università di Aberdeen; Katie Gillies, collega di ricerca metodologia MRC, Università di Aberdeene Shaun Treweek, professore di ricerca sui servizi sanitari, Università di Aberdeen

Questo articolo è stato pubblicato in origine The Conversation. Leggi il articolo originale.

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