Come le cellule staminali potrebbero contribuire a trattare la sclerosi multipla

Come le cellule staminali potrebbero contribuire a trattare la sclerosi multipla

La sclerosi multipla colpisce milioni di persone In tutto il mondo. È una malattia neurologica caratterizzata da lesioni infiammatorie nel sistema nervoso centrale (il cervello e il midollo spinale) che causano danni alla guaina mielinica - lo strato protettivo intorno alle cellule nervose. Ciò causa disfunzioni neurologiche, come la paralisi muscolare o la perdita di sensibilità. Mentre un certo grado di riparazione spontanea della guaina avviene naturalmente, molti pazienti accumulano una disabilità irreversibile.

Ci sono due principali tipi di SM, che hanno un diverso modello di sintomi. Esiste una SM progressiva primaria, una forma più rara che colpisce il 15% dei pazienti che non hanno ricadute e remissioni, ma soffre di un lento peggioramento dei sintomi. Poi c'è la forma più comune, la SM recidivante-remittente, che colpisce il 85% dei pazienti. Le persone con questa forma hanno ricadute di sintomi che possono durare per qualche tempo prima di un periodo di remissione. E si pensa che tra mezzo e due terzi dei pazienti con esso continui a sviluppare una malattia progressiva secondaria, in cui la disabilità correlata alla SM diventa gradualmente più irreversibile.

trattamenti disponibili per MS comprendono farmaci iniettabili, come l'interferone-beta e natalizumab - che impedisce ad alcune cellule immunitarie infiammatorie di entrare nel cervello e nel midollo spinale dove possono causare danni - e farmaci orali come il dimetilfumarato. Sfortunatamente tutti questi hanno un'efficacia limitata nella progressione secondaria, in particolare nelle fasi avanzate in cui le recidive non si verificano più.

La causa della SM è sconosciuta, ma si pensa che alcuni dei meccanismi della malattia siano mediato dal sistema immunitario. Anche in assenza di una cura, è giusto dire che è stato reso più progressi nel trattamento della sclerosi multipla nel corso degli ultimi due decenni, che probabilmente in qualsiasi altra area di neurologia. Siamo ora in grado di offrire un trattamento utile a molti pazienti affetti dalla forma recidiva ad esordio più comune della malattia, ma nessun trattamento efficace è stato ancora approvato per l'uso nella malattia primaria progressiva, data la nostra più limitata comprensione di questo tipo di processo di malattia.

Un metodo sperimentale

Negli ultimi due decenni, un tipo di trapianto di cellule staminali ha ricevuto una notevole attenzione come un trattamento sperimentale per la SM. Il trapianto autologo di chiamata di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), questo metodo comporta la raccolta e il congelamento delle cellule staminali dal midollo osseo che vengono poi reinfuse nel paziente.

Le cellule staminali sono mobilitate dal midollo osseo e poi raccolte e congelate, per essere poi reinfuso nello stesso paziente dopo il loro sistema immunitario è stato quasi completamente eliminato dalla chemioterapia. Protocolli per il trapianto sono state perfezionate nel corso degli anni, imparando da quelli utilizzati nel trattamento di alcuni tumori del sangue, che ha portato alla tossicità ridotta e meno morti usando la tecnica. La funzione principale di queste cellule staminali è quello di ricostituire il sistema immunitario ormai inesistente, potenzialmente riavviare a una precedente, fase più ingenua di sviluppo che si pensa abbia preceduto le risposte patologiche che hanno portato a MS in primo luogo.

Nonostante l'interesse, tuttavia, fino ad ora ci sono state poche prove se queste cellule staminali hanno effettivamente riparato il danno ai nervi.


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Ulteriori prove sono una buona cosa

Diversi piccoli studi sono stati condotti negli ultimi anni 20, portando a un forte suggerimento che questo metodo funziona, ma con potere limitato per determinare vero beneficio clinico. Solo una piccola prova internazionale controllata ha dimostrato superiorità del trapianto nel ridurre le lesioni infiammatorie della SM rispetto al mitoxantrone, un agente chemioterapico. Quindi è incoraggiante che un gruppo guidato da Basil Sharrack, un esperto investigatore della SM, e John Snowden, esperto nell'uso di HSCT per il trattamento del cancro, abbia suggerito un beneficio considerevole per alcune persone a Sheffield, nel Regno Unito, con una ricaduta- rimettere gli SM che hanno preso parte lo studio clinico internazionale MIST.

Altri centri partecipanti sono negli Stati Uniti, in Svezia e in Brasile. I risultati sono previsti in 2018. Questo è esattamente il tipo di sperimentazione clinica necessaria per identificare il miglior regime di trapianto e la relativa efficacia e sicurezza rispetto ad altre terapie autorizzate, tra cui in particolare, alemtuzumab, uno dei trattamenti autorizzati per sclerosi multipla recidivante-remittente.

Nel frattempo, l'entusiasmo comprensibile per un paio di casi aneddotici incoraggianti, ma deve essere temperata dalla necessità di stabilire l'efficacia più rigorosamente e definitivamente. Anche se in questo momento, il trapianto non ha un posto nel trattamento di routine della SM, l'inclusione di pazienti selezionati in studi clinici controllati condotti presso centri di trapianto stabilito è quello di essere incoraggiato.

Autori: Bruno Gran, Professore Associato Clinico, Università di Nottingham

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